細胞基因療法(Cell and Gene Therapy, CGT)作為繼小分子藥物、大分子靶向療法之后的新一代精準醫療技術,正憑借其獨特的治療機制和顯著的治療效果,在生物醫藥領域迅速崛起并受到廣泛關注。相較于小分子靶向藥和生物藥,CGT藥物直接作用于DNA層面,其明確的作用機制使其能夠克服傳統蛋白質靶點難以成藥的挑戰,并在臨床治療中取得了顯著成效。特別是嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法和RNA干擾(RNAi)技術的應用,盡管操作復雜,但它們以極高的精確度定位治療靶點,顯著提高了臨床治療成功率和藥物研發成功率。CGT藥物的應用范圍廣泛,包括遺傳性疾病如地中海貧血、多種罕見病、癌癥以及某些傳染病和慢性疾病,正逐漸成為治療難治性疾病的新選擇。
根據nova one advisor發布的報告顯示,2023年全球細胞和基因治療市場規模估計為181.3億美元,預計到2033年將達到約973.3億美元,在2024年至2033年的預測期內復合年增長率為18.3%。其中,2023年亞太地區細胞和基因治療市場規模為24.4億美元,預計到2033年將超過151.2億美元。這一顯著增長背后,是多重因素的共同驅動。首先,全球精準醫療和個性化治療需求增加,促使CGT技術成為治療遺傳性疾病、癌癥等難治性疾病的關鍵。其次,基因編輯技術和細胞治療技術的飛速發展,為CGT領域帶來突破性的進展。再者,公私部門對CGT研發的巨大投資,加速了新技術、新療法的研發與產品上市。